Beszámolók nemzetközi kongresszusokról

  • Munkacsoportunk folyamatos továbbképzése során igyekszünk biztosítani, hogy jelen legyünk valamennyi fontosabb európai és tengeren túli gyermekreumatológiai eseményen. Ezek rövid összefoglalóját szeretnénk itt közreadni az érdeklődő betegeknek, szülőknek és kollégáknak.

  • EULAR 2010

    Az idei európai reumatológia (EULAR – The European League Against Rheumatism) kongresszus Rómában került megrendezésre.


    A kongresszus méretei az évek során egyre nőnek, idén 15.000 regisztrált résztvevőt számláltak. Ennek megfelelően számtalan szekcióban párhuzamosan zajlanak az előadások, az egész kongresszus egyetlen embernek, de még különböző előadásokat hallgató munkacsoportok számára is teljességében nem áttekinthető. Én jelen beszámolóban természetesen elsősorban a gyermekreumatológiai vonatkozásokra koncentrálok.

    kiállítás az EULAR-on
    De mielőtt erre rátérnék, a felnőtt előadások közül szeretném megemlíteni a magyar előadok prezentációit. Hazánkat Szekanecz Zoltán professzor Úr képviselte, a methotrexatról tartott összefoglaló referátumot (www.reumatologia.hu).

    Szekanecz professzor előadása
    Czirják professzor Úr, az EULAR titkára, több szekcióban is a levezető elnök szerepét vállalta.

    A professzorok mellett egy fiatal kolléga is tartott előadást, Mandl Péter dr. személyében.

    A gyermekreumatológiai előadásokat három fő téma köré tudom csoportosítani.

    Az első a biológiai terápiák biztonságosságát tárgyaló előadások. A biológiai terápiák (közöttük a TNF gátló szerek) immáron 10 éve elérhetőek és alkalmazásuk forradalmasította a gyermekreumatológia eredményeit. A betegek egy jelentős része nem reagál a konvencionális kezelésekre (intrarticularis szteroid, nem-szteroid gyulladásgátlók, bázistrerápiák – methotrexat, szalazopyrin), az ő esetükben a biológiai terápiától remélhetünk eredményt. A TNF gátló gyógyszerek (etanercept, infliximab, adalimumab) hatékonyságát kontrollált tanulmányok során bizonyították, a regiszter adatok és a poszt-marketing megfigyeléses vizsgálatok adatai alapján pedig egyre több adat ismert a terápiás eredményekről. Új terápiás indikációkról is beszámoltak, egy esetszériában enthesitis asszociált arthritisben szenvedő betegek több mint fele remisszióba került etanercept terápia mellett (ebben az indikációban a SE, II. sz. Gyermekgyógyászati Klinikán egy kontrollált klinikai gyógyszerkipróbálás van folyamatban, a részletekről itt tájékozódhat). Immáron 10 éves távlatában a kezelés biztonságáról is egyre többet tudunk (a mellékhatások elemzése során érdemes figyelembe venni a teljes gyógyszer expoziciót is: etanercept esetében ez meghaladja a 45.000 betegévet; ennek tükrében értékeljük a „rövid távú” mellékhatásokat). A vizsgálatok szerint rövid távon a biológiai terápiák nagy biztonsággal alkalmazhatóak gyermekkorban. Nicola Ruperto professzor előadásában összefoglalta az eddig ismert mellékhatásokat (fertőzések, lokális injectios reakciók, infúziós szövődméányek), a súlyos mellékhatások esetében azonban hosszan sorolta az egyes vizsgálatok negatív eredményeit (vagyis nem fordult elő súlyos mellékhatás).

    A hosszú távú mellékhatások tekintetében, a kezelések rövid „életkora” miatt egyelőre sok a bizonytalanság. A legnagyobb vihart a amerikai gyógyszerhatóság, az FDA figyelmeztetése okozta („Box Warning”), miszerint a biológiai terápiák gyermekgyógyászati alkalmazása mellett tumoros megbetegedéseket jelentettek. Azonban ez az önmagában álló, szűkszavú megállapítás, ahogy arra azóta már sokan felhívták a figyelmet, semmilyen következtetésre nem vezet, ugyanakkor érthetően riadalmat okozott mind a betegek között. Az EULAR kongresszuson is több előadás és poszter foglalkozott a témával, ezek néhány megállapítását szeretném összefoglalni. A juvenilis idiopathias arthritis minimális mértékben (a statisztikai szignifikancia határát éppen meghaladva), de növeli a rosszindulatú betegségek kockázatát. Ennek során 3600 biológiai terápiában nem részesülő JIA beteg és 37.000 JIA betegségben nem szenvedő gyermek adatait elemezték, eredményeik szerint a JIA-ban szenvedő betegek kockázata 3x-a az autoimmun betegségben nem szenvedő gyermekek kockázatának. Ugyanakkor a biológiai terápiák esetében eddig nem nyert bizonyítást, hogy növelné a tumoros betegségek kockázatát. Etanercept esetében a klinikai vizsgálatok során nem figyeltek meg rosszindulatú betegséget (725 beteg, 1826 betegév 2009 decemberéig!). A világon összesen 10 JIA-ban szenvedő gyermek és 8 fiatal felnőtt (18-22 év) esetében jelentettek malignus betegséget. A becsült etanercept expozíció gyermekkorban 45.322 betegév, fiatal felnőttek esetében pedig 30.700 betegév. Így a rosszindulatú betegségek előfordulási gyakorisága JIA esetében 0,02 eset/1000 betegév. Meg kell jegyezni azt is, hogy a beteg egy jelentős része kombinált bázisterápiában, cytotoxicus terápiában vagy korábban egyéb biológiai terápiában is részesült, így kizárólag az etanercept kockázat növelő hatása vélhetően még ennél is alacsonyabb. Ez az érték pedig nem haladja meg (de lehet, hogy alacsonyabb is) mint a gyermekkori tumoros betegségek háttérincidenciája (vagyis az autoimmun betegségben nem szenvedő gyermekek kockázata). A napi klinikai gyakorlat számára egyértelmű az üzenet: nem csak az ízületi szövődmények kockázata haladja meg a tumoros betegségek biológiai terápiák által okozott, talán nem is létező, kockázatnövekedését, hanem egyértelmű az is, hogy a felnőtt RA-s betegekhez hasonlóan a nem kontrollált JIA is növeli a malignus betegségek kockázatát.
    A biológiai terápiák gyermekgyógyászati alkalmazásáról és a biológiai terápiák mellékhatásairól hamarosan bővebben is olvashat honlapunkon. A juvenilis idiopathias arthritis terápiájról itt talál összefoglalót.

    Elérhetővé vált az adekvát terápia az autoinflammatios betegségek egy jelentős részében, vélhetően ez volt az oka, hogy ez az egyébként meglehetősen ritka betegség csoport kiemelt figyelmet kapott a kongresszuson, több szekció is foglalkozott a témával. Az autoinflammatios szindrómák heterogén betegségcsoport, amely kórképek patomechanizmusában közös, hogy a természetes immunitást szabályozó fehérjék hibás működése játszik szerepet. Az ide tartozó kórképek döntő többsége genetikailag meghatározott. A periodikusan jelentkező lázas epizódok mellett sajnos a tünetek nem specifikusak, így sok beteg esetében a diagnózis akár évekig késhet, sőt, a betegség nem egyszer csak a késő felnőtt korban kerül felismerésre. Hazánkban a betegségek a nemzetközi adatok alapján várt incidenciától messze elmarad a valójában felismert esetek száma. A periódius láz szindrómákról itt olvashat bővebben.
    A Semmelweis Egyetem II. sz. Gyermekgyógyászati Klinikájának gyermekreumatológia részlegén vállaljuk a periodikus láz szindrómában szenvedő betegek kivizsgálását és kezelését. Lehetőségünk van a molekuláris genetikai vizsgálatok elvégzésére és biztosítani tudjuk a legmodernebb biológiai terápiás lehetőségeket is. Időpontot itt kérhet.

    A harmadik fő téma, amiről be szeretnék számolni, érdekes módon szintén az úgynevezett ritka betegségek („orphan disease”) közé tartozó kórképeket tárgyalta: a lysosomalis tárolási betegségeket. A betegségek pathomechanizmusában többnyire bizonyos enzimek hiánya játszanak központi szerepet. Az adekvát terápiát, ami már sok betegség (Gaucher kór, Fabry kór, MPS bizonyos formái) esetében napjainkban is elérhető, az enzimpótlás jelenti. Az ok, amiért a gyermekreumatológusoknak tisztában kell lenni ezen betegségek tünettanával az az, hogy sok lysosomalis tárolási betegség okoz mozgásszervi tüneteket.
    A tárolási betegségek tüneteiről hamarosan részletes összefoglalót olvashat honlapunkon. A Fabry betegség tünettanáról itt olvashat részletesebb összefoglalót.

    A MPS-ra hívja fel a figyelmet ez a stand a kiállításon
    Az új szakmai ismeretek mellett meg kell említeni az EULAR néhány újdonságát is. 15.000 ember biztonságos és kényelmes irányítása hatalmas feladat lehet. Sokat gyorsított az adminisztráción a repülőterekhez hasonló gyorsított check-in. A római kongresszus központ sajnos igen rossz tömegközlekedési lehetőségekkel rendelkezik (praktikusan semmilyennel), így a kongresszus saját buszjáratokat szervezett a hotelekbe és a városba, ami hatalmas logisztikai feladat lehetett (több mint 1 millió eurós költséggel). Nem volt a legkényelmesebb módja a transzportnak, de működött.

    Eddig az EULAR kongresszusokon nem volt vezetett poszter séta, idén először ezt is bevezették. Nekünk nagyon tetszett, a kongresszus egyik legtanulságossabb eseménye volt. Csak adott számú regisztrációt fogadtak el a sétára, így valóban lehetővé vált a párpeszéd, a vitát pedig vezető gyermekreumatológusok moderálták.

    Poszterséta Taunton Southwood professzorral (London)

    Yokota professzor (Yokomaha) a tocilizumab vizsgálat eredményeit magyarázza


    De nem csak a gyermekreumatológiai szekciókon, hanem a „felnőtt” reumatológusok között is találkozhattunk ismerősökkel. Ponyi Andrea Venkovsky professzorral (Prága) beszélget.