Gyógyszerkipróbálások, klinikai vizsgálatok

  • A hagyományos, a napi gyakorlatban elérhető terápiára nem reagáló betegségek esetében sokszor lehetőség van új terápiák kipróbálására. A vizsgálatok során a legfontosabb és legelső szempont a vizsgálatban résztvevő betegek biztonsága. A vizsgálatoknak ezért roppant szigorú engedélyezési, biztonsági és a ellenőrzési szabályai vannak. A gyógyszerkipróbálást nemzeti (pl. Országos Gyógyszerészeti Intézet, Egésszségügyi Tudományos Tanács) és nemzetközi szervezetek (pl. az Európai Gyermekreumatológiai Társaság, PRINTO), valamint független szakemberek (az úgynevezett monitorok) a hosszú szakmai és etikai engedélyezési folyamatot követően is folyamatosan ellenőrzik. Ezeket a gyógyszereket a legtöbb esetben már sikerrel alkalmazták más betegségben, illetve kiterjedt vizsgálatokat végeztek állatokban és egészséges önkéntesekben, annak érdekében, hogy csak a biztonsággal alkalmazható gyógyszerek kerüljenek kipróbálásra beteg gyermekek esetében. Vagyis a klinikai gyógyszerkipróbálás klinikai, úgynevezett III-as fázisának idejében már számtalan információval rendelkezünk az adott gyógyszerről. Ezeket az adatokat a gyógyszerkipróbálásban részt vevő családdal is megismertetjük. A gyógyszerkipróbálás mindig önkéntes, vagyis az előnyök és kockázatok mérlegelése után egyedül a beteg és a család dönt a vizsgálatban való részvételről. Amennyiben valaki nem kíván részt venni egy felajánlott gyógyszerkipróbálásban, akkor ez a döntésük természetesen semmilyen formában nem befolyásolja a gyermek további gyógykezelését. A gyógyszerkipróbálások minden esetben ingyenesek, a családnak sem anyagi terhet, sem bevételt nem jelent, a részvételért anyagi ellenszolgáltatás nem jár. Természetesen a részvétel kapcsán felmerülő plussz költségeket a szponzoráló cégek megtérítik a családoknak (pl utazási költség).

    A gyógyszerkipróbálások során a betegeknek lehetősége nyílik arra, hogy a legmodernebb, legújabb terápiákhoz jussanak hozzá.

    A gyógyszerkipróbálások társadalmi haszna pedig egyértelmű: a vizsgálat eredményei alapján meghatározhatjuk az adott terápia helyét és szerepét, hatékonyságát az adott betegség kezelése során. Amennyiben a terápia hatékonynak bizonyul, akkor a későbbiek során a beteggé váló gyermekek kezelése során immár a napi kliniai gyakorlatban alkalmazhatjuk a kezelést. Így a vizsgálatban résztvevő gyermekek hozzájárulnak betegtársaik gyógyulásához.

    Jelenleg az alábbi indikációs területeken várjuk betegek jelentkezését a Semmelweis Egyetem II. sz. Gyermekgyógyászati Klinikájának gyermekreumatológiai részlegén:

    1. Methotrexat terápiára nem reagáló szisztémás kezdetű juvenilis idiopathias arthritisben egy IL-1 antagonista gyógyszerrel van folyamatban gyógyszerkipróbálás. Várjuk további betegek jelentkezését.

    2. Methotrexat terápiára nem reagáló extendált oligoarthritisben egy TNF támadáspontú biológiai terápia gyógyszerkipróbálása van folyamatban. Várjuk további betegek jelentkezését.

    3. Methotrexat terápiára nem reagáló extendált oligoarthritisben (JIA extendált oligo) egy TNF támadáspontú biológiai terápia gyógyszerkipróbálása van folyamatban. Várjuk további betegek jelentkezését.

    4. Methotrexat terápiára és/vagy nem szteroid gyulladásgátlókra nem reagáló enthesitis asszociált arhritisben (ERA) egy TNF támadáspontú biológiai terápia gyógyszerkipróbálása van folyamatban. Várjuk további betegek jelentkezését.

    5. Methotrexat terápiára és/vagy nem szteroid gyulladásgátlókra nem reagáló pszoriázishoz csatlakozó arthritisben egy TNF támadáspontú biológiai terápia gyógyszerkipróbálása van folyamatban. Várjuk további betegek jelentkezését.